ЕКСПЕРИМЕНТАЛНА ТЕРАПИЈА ГО ОТСТРАНИЛА РАКОТ КАЈ ТРИГОДИШНО МОМЧЕ По две инфузии со генетски изменети сопствени клетки, на снимките повеќе нема знаци на болеста

Тригодишно момче од САД со тежок и на хемотерапија отпорен рак на црниот дроб останало без знаци на болеста по само две инфузии со експериментална CAR-T терапија. Случајот, опишан во „New England Journal of Medicine“, е особено значаен бидејќи CAR-T терапијата досега најголем успех постигнуваше главно кај одредени видови рак на крвта, додека лекувањето на солидните тумори е многу посложено.

Кај момчето бил дијагностициран хепатобластом, малиген тумор на црниот дроб кој веќе се проширил во белите дробови, а постоеле и знаци кои упатувале на можно ширење во коските. Примарниот тумор бил со димензии 11,2 x 9,6 x 7,1 сантиметри. Детето примило три циклуси хемотерапија, му бил отстранет туморот од црниот дроб, а потоа имало уште две операции за отстранување на метастазите од белите дробови. И покрај тоа, ракот брзо се вратил и повторно се појавил тумор во белите дробови.

Тогаш детето било вклучено во студијата CARE, првото испитување на оваа експериментална форма на CAR-T терапија кај луѓе. Лекарите земале Т-клетки од самото дете и генетски ги измениле за да препознаваат глипикан-3 (GPC3), протеин кој е силно присутен во клетките на одредени тумори на црниот дроб. Во клетките биле внесени и гени за интерлеукин-15 и интерлеукин-21, со цел да се продолжи нивниот опстанок и да се засили нивната способност за уништување на туморските клетки.

По првата инфузија лекарите забележале делумен одговор на терапијата. Снимките покажале намалување на болеста, а во крвта се намалило и нивото на алфа-фетопротеин, маркер кој може да укажува на активност на туморот. Осум недели подоцна детето ја примило втората инфузија. Следните снимки повеќе не покажале знаци на активна болест, освен преостанато ткиво со лузни.

Најновото следење покажало дека и 12 месеци по терапијата детето и понатаму било без знаци на болест. Во текот на лекувањето не бил забележан синдром на ослободување цитокини, сериозна реакција која може да се појави кај CAR-T терапиите, ниту токсичност што би наложила ограничување на дозата.

CAR-T терапијата функционира така што имуните Т-клетки на пациентот се земаат од организмот, генетски се модифицираат во лабораторија за да можат подобро да ги препознаваат клетките на ракот, а потоа повторно се внесуваат во организмот. Терапијата веќе има значајна примена кај некои крвни малигнитети, но нејзината ефикасност кај солидните тумори сè уште се истражува.

Научниците нагласуваат дека резултатот е исклучително охрабрувачки, но не може да се смета за доказ дека оваа терапија ќе делува кај сите деца со хепатобластом. Станува збор за еден пациент во рана фаза на клиничко испитување, а студиите CARE и IMPACT продолжуваат за да се утврди колку терапијата е ефикасна и безбедна кај поголем број пациенти.