ОВА СЕ ПЕТ НАЈСКАПИ ЛЕКОВИ ВО СВЕТОТ  Чинат милиони, но лекуваат неизлечиво

Тивка револуција се случува во светот на модерната медицина: болестите што некогаш беа фатални сега можат да се лекуваат – но по цена што го одзема здивот. Оваа револуција има цена. И тоа буквално: неколку милиони долари по пациент. Новиот бран на генски терапии не само што ги лекуваат симптомите, туку директно ги корегираат грешките во ДНК.

Проблем? Една доза често чини повеќе од луксузна вила.

Ви донесуваме преглед на петте најскапи лекови во светот – и приказните кои стојат зад нивните астрономски цени.

До пред само десет години, дијагнозите како што се тешките наследни болести кај децата речиси секогаш значеа истото: неизлечиво. Денес, благодарение на брзиот развој на генската терапија, медицината влегува во ера во која не се лекуваат само симптомите, туку и директно се поправа генетската грешка.

Ленмелди (Lenmeldy)

На врвот на листата е Ленмелди, моментално најскапиот лек во светот, со цена од околу 4,25 милиони долари. Наменет е за деца кои страдаат од метахроматска леукодистрофија, ретка болест кај која штетните супстанции се акумулираат во мозокот и постепено го уништуваат нервниот систем. Децата кои до вчера можеле нормално да одат и зборуваат почнуваат да ги губат овие способности, а болеста обично завршува со смрт. Она што го прави Ленмелди револуционерен е фактот дека терапијата се администрира еднаш, а нејзината цел е трајно да се корегира генетската причина за болеста.

Хемгеникс (Hemgenix)

Сличен принцип стои зад лекот Хемгеникс, кој чини околу 3,5 милиони долари и е наменет за лица со хемофилија Б. Ова е нарушување на згрутчувањето на крвта кое може да предизвика дури и мала повреда да стане сериозен здравствен проблем. Наместо редовни инфузии во текот на целиот живот, Хемгеникс се обидува да му овозможи на телото самостојно да го произведе потребниот фактор за згрутчување. Не станува збор за „чудотворно излекување преку ноќ“, но кај многу пациенти драматично ја намалува потребата од терапија.

Елевидис (Elevidys)

Друга револуционерна терапија е Елевидис, која чини над 3 милиони долари. Се користи кај деца заболени од Душенова мускулна дистрофија, болест која постепено ги уништува мускулите.

Децата со оваа дијагноза често ја губат способноста за одење уште во основно училиште, а подоцна ги губат и основните животни функции. Elevidis се обидува да го забави или делумно да го запре овој процес на самата генетска причина, што беше незамисливо до неодамна.

Золгенсма (Zolgensma)

Доста „постар“, но сепак еден од најскапите лекови во светот е Zolgensma. Со цена од околу 2,1 милиони долари, се користи за лекување на спинална мускулна атрофија кај бебиња. Оваа болест е една од најчестите генетски причини за смрт на доенчиња. Терапијата се дава еднаш, а нејзината цел е да им овозможи на децата да развијат вештини што инаку би биле невозможни – вклучувајќи седење, ползење, па дури и одење.

Лукстурна Luxturna

На „долниот“ крај од оваа листа, иако сè уште е исклучително скап лек, се наоѓа Luxturna. Оваа терапија, која чини околу 850.000 долари, е наменета за луѓе со ретки наследни заболувања на мрежницата.

За разлика од повеќето офталмолошки третмани, Лукстурна не се обидува да го запре  губењето на видот, туку внесува правилен ген директно во окото, што може значително да го подобри видот кај одредени пациенти.

Она што им е заедничко на сите овие лекови не е само цената, туку и начинот на кој делуваат. Ова се терапии кои се развиваат со години, честопати за екстремно мал број пациенти. Наместо класичниот модел на лекување, каде што лекот се зема секојдневно или долгорочно, ова се еднократни или многу ретки процедури кои се насочени кон самата причина за болеста.

Токму тука лежи најголемата дилема на модерната медицина. Ако е можно да се „поправи“ ген и да се спаси живот – колку тоа смее да чини? И кој одлучува кој ќе ја прими оваа терапија?

Едно е сигурно: медицината влезе во фаза во која границите повеќе не ги поставува знаењето, туку достапноста.