МИСЛЕВ ДЕКА УМИРАМ, А ПОГЛЕДНЕТЕ МЕ СЕГА! Алиса е првата личност чија неизлечива леукемија е уништена со нова терапија

Терапијата која некогаш би се сметала за подвиг на научна фантастика ги преобразила агресивните и неизлечиви форми на рак на крвта кај некои пациенти, известуваат лекарите.

Третманот вклучува прецизно уредување на ДНК-то во белите крвни клетки за да ги претвори во „жив лек“ кој се бори против ракот. Првото девојче кое го примило третманот и натаму е без болеста и сега планира да стане научник кој го проучува ракот, објавува Би-Би-Си.

Уште осум деца и двајца возрасни со Т-клеточна акутна лимфобластна леукемија се исто така третирани, а речиси две третини (64 проценти) од пациентите се во ремисија. Т-клетките треба да бидат чувари на телото, идентификувајќи и уништувајќи ги заканите, но кај оваа форма на леукемија тие излегуваат надвор од контрола.

Кај оние кои учествувале во испитувањето, хемотерапијата и трансплантацијата на коскена срцевина не успеале. Освен експерименталниот лек, единствената преостаната опција била – да им се олеснат последните денови.

– Навистина мислев дека ќе умрам и нема да можам да пораснам и да ги правам сите работи што секое дете ги заслужува – вели 16-годишната Алиса Тепли од Лестер.

Таа беше првата личност во светот што го примила третманот во болницата Грејт Ормонд Стрит и сега ужива во животот. Револуционерниот третман пред три години вклучуваше целосно отстранување на нејзиниот стар имунолошки систем и градење нов. Таа поминала четири месеци во болница и не можела да го види својот брат од страв дека тој ќе ѝ донесе некоја инфекција. Но, сега нејзиниот рак е недектабилен и потребни се само годишни прегледи.

“ I can’t compare that level of happiness to anything.”

Alyssa Tapley was one of the first patients to have a pioneering gene therapy treatment for leukaemia, and is now cancer free.

She and mum Kiona discuss finding out the treatment worked, and how she got her dog Holly. pic.twitter.com/FO8Fl4rHFi

— BBC Radio 4 Today (@BBCr4today) December 9, 2025

Тимот од Универзитетскиот колеџ во Лондон (UCL) и болницата Грејт Ормонд Стрит користел технологија наречена „уредување на бази“. Базите се јазикот на животот. Четирите типа бази во ДНК, аденин (A), цитозин (C), гванин (G) и тимин (T), се градежните блокови на нашиот генетски код. Исто како што буквите сочинуваат зборови со специфични значења, милијардите бази во нашата ДНК ги сочинуваат упатствата за нашето тело.

Уредувањето на базите им овозможува на научниците да зумираат на одреден дел од генетскиот код и да ја променат молекуларната структура само на една база, претворајќи ја од еден тип во друг, во суштина препишувајќи ги генетските упатства. Истражувачите сакале да ја искористат природната способност на здравите Т-клетки да пронајдат и уништат закани и да ги насочат против акутната лимфобластна леукемија на Т-клетките.

Ова е исклучително предизвикувачка задача. Тие морале да ги обликуваат добрите Т-клетки за да ги ловат лошите, а притоа терапијата да не се уништи самата. Започнале со здрави донорски Т-клетки и почнале да ги модифицираат. Првото уредување на базите го оневозможило механизмот за таргетирање на Т-клетките за да не го нападнат телото на пациентот. Второто го отстранило хемискиот маркер CD7, кој постои на сите Т-клетки.

Ова отстранување е клучно за да се спречи самоуништување на терапијата. Третото уредување создало „наметка за невидливост“ што ги штити клетките од уништување од хемотерапија.

Последната фаза од генетската модификација ги насочила Т-клетките да бараат сè што носи ознака CD7. Модифицираните Т-клетки потоа ќе ги уништат сите други Т-клетки што ќе ги пронајдат, без разлика дали се здрави или канцерогени, но нема да се напаѓаат едни со други. Терапијата се дава со инфузија, а ако ракот повеќе не може да се открие по четири недели, пациентите одат на трансплантација на коскена срцевина за да го обноват својот имунолошки систем.

– Пред неколку години ова ќе беше научна фантастика. Во суштина мора да го расклопиме целиот имунолошки систем. Тоа е длабок, интензивен третман, многу тежок за пациентите, но кога функционира, функционира брилијантно – вели проф. Васим Касим од UCL и Great Ormond Street.

Студија објавена во New England Journal of Medicine ги покажува резултатите од првите 11 пациенти третирани на Great Ormond Street и King’s College Hospital. Девет од нив постигнале длабока ремисија што им овозможила да се подложат на трансплантација на коскена срцевина. Седуммина се уште се без болест помеѓу три месеци и три години по терапијата. Еден од најголемите ризици е инфекција, додека имунолошкиот систем е целосно ослабен.

Во два случаи, ракот ја изгубил својата CD7 ознака, што му овозможило да се скрие од терапијата и повторно да се прошири.

– Со оглед на тоа колку е агресивна оваа форма на леукемија, ова се извонредни клинички резултати и, секако, многу сум среќен што успеавме да им понудиме надеж на пациентите кои ја изгубиле – рече д-р Роберт Киеза од Одделот за трансплантација на коскена срцевина на улицата Грејт Ормонд.